Учёные впервые введут человеку генную терапию для лечения редкой болезни

29.09.2022, 15:56 novavlada.info

Биотехнологическая компания Immusoft получила разрешение на соответствующие исследования Генно-инженерные B-клетки используют для лечения редкой болезни, сообщает издание MIT Technology Review. В-клетки – это клетки иммунной системы, которые фактически производят антитела, до 10 тыс. в секунду, которые после победы над инфекцией могут годами сохраняться в костном мозге. Биотехнологическая компания Immusoft, базирующаяся в Сиэтле, Вашингтон, США, сообщает, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) позволило ей провести первое исследование нового типа генной терапии с использованием генетически модифицированных В-клеток на людях. Компания планирует использовать В-клетки для лечения редкой наследственной болезни под названием МПС (MPS-1). Мукополисахаридоз (МПС) представляет собой группу редких, генетических, метаболических заболеваний, вызванных нехваткой ферментов, выводящих из организма токсины и шлаки, и без которых организм больных отравляет сам себя. Предлагаемое лечение МПС является последним вариантом подхода, согласно которому исследователи проводят генную терапию на клетках крови, генетически программируя их совершенно новые функции. Лечение планируется опробовать в течение следующих шести месяцев в медицинской школе Университета Миннесоты (США).